FDA批准急性髓系白血病新药enasidenib上市——全球首个IDH2抑制剂

2017-08-03 06:00 · 李华芸

8月1日，准急制剂FDA批准新基公司Idhifa (enasidenib)上市，性髓系白血病新药用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的上市首成人复发或难治性急性髓系白血病。FDA同时批准了雅培的全球RealTime IDH2 Assay伴随诊断试剂盒。

本文转自医药魔方数据微信，准急制剂发布已获医药魔方授权，性髓系白血病新药如需转载，上市首请与医药魔方联系。全球

FDA 8月1日批准新基公司Idhifa (enasidenib)上市，准急制剂用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的性髓系白血病新药成人复发或难治性急性髓系白血病。FDA同时批准了雅培的上市首RealTime IDH2 Assay伴随诊断试剂盒。

Enasidenib属于first in class的全球异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，可以抑制多种促进细胞增殖的准急制剂酶的活性。如果患者血液或骨髓样本中检测到了IDH2突变，性髓系白血病新药便适用于接受enasidenib治疗。上市首AML患者中携带IDH2突变的比例大约为8%~19%。

AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，发病率随年龄的增大而明显升高，中位发病年龄为66岁。在美国的AML中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML，5年生存率大约20%~25%。美国2017年新确诊的AML患者大约有21380例，死亡病例大约10590例。

Enasidenib的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。结果显示，在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月。在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受enasidenib治疗后不再需要输血。

Enasidenib最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高、食欲下降。孕妇或哺乳期妇女禁止使用enasidenib。

Enasidenib的药品标签中带有黑框警告，提示其具有分化综合症的风险，如果不经治疗，会有致命危险。分化综合征的症状主要包括发热、呼吸困难、急性呼吸抑制、肺炎、胸腔或心包积液、快速体重增加、外周性水肿、多器官功能衰竭等。

本文地址：http://politics.zzchi.cn/news/73d14599781.html